A tudósok génterápiát alkalmaztak a hiányzó CFTR fehérjét kódoló DNS-szegmensek beillesztésére cisztás fibrózisban szenvedők sejtjébe. Ennek a megközelítésnek a célja a CFTR fehérje működésének helyreállítása és a betegséget okozó mögöttes genetikai hiba kijavítása.