A génterápia magában foglalja egy gén funkciójának megváltoztatását vagy idegen genetikai anyag sejtekbe juttatását genetikai rendellenességek vagy más betegségek kezelésére vagy megelőzésére. Célja a hibás gének kijavítása vagy cseréje, a hibás fehérjék javítása, vagy új funkciók hozzáadása a sejtekhez, ezáltal helyreállítva vagy javítva működésüket. A génterápiás megközelítések változatosak, és magukban foglalhatják a mutált gének cseréjét, a gének funkcionális másolatainak bejuttatását, a káros gének expressziójának elnyomását vagy a génszabályozó elemek módosítását. A benne rejlő lehetőségek a genetikai rendellenességeken túl az olyan betegségek kezelésére is kiterjednek, mint a rák, a fertőző betegségek és a neurodegeneratív rendellenességek a mögöttes genetikai okok megcélzásával. Az etikai és biztonsági megfontolások, valamint a folyamatban lévő kutatások és fejlesztések kulcsfontosságúak a génterápia területén.
