Mi a fordított farmakológia?

Fordított farmakológia egy olyan gyógyszertervezési megközelítés, amely egy terápiás célponttal, például egy adott fehérjével vagy enzimmel kezdődik, majd visszafelé működik, hogy azonosítsa azokat a kis molekulákat, amelyek kötődnek a célponthoz és kiváltják a kívánt biológiai hatást. Ezt a megközelítést gyakran alkalmazzák, ha egy adott betegségút jól érthető, és egy gyógyszer megtervezhető úgy, hogy megcélozza az útvonalban részt vevő specifikus fehérjét.

A fordított farmakológia szembeállítható a hagyományos gyógyszerkutatási megközelítésekkel, amelyek jellemzően kis molekulák nagy könyvtárainak szűrését foglalják magukban egy célfehérjével szemben, hogy megtalálják azokat, amelyek kötődnek hozzá. Ez a megközelítés időigényes és költséges lehet, és nem mindig sikeres. A fordított farmakológia célzottabb megközelítést kínál, és bizonyos esetekben hatékonyabb és költséghatékonyabb is lehet.

Íme a fordított farmakológia lépései:

1. Határozzon meg egy terápiás célpontot. Ez lehet fehérje, enzim vagy más molekula, amely részt vesz a betegség lefolyásában.

2. Készítsen kötési tesztet. Ez egy laboratóriumi vizsgálat, amellyel mérhető a kis molekulák kötődése a terápiás célponthoz.

3. Szűrje át a kis molekulákat a terápiás célponthoz való kötődésre. Ez számos technikával elvégezhető, például nagy áteresztőképességű szűréssel vagy szerkezet alapú tervezéssel.

4. Értékelje a kis molekulák biológiai hatásait! Ezt számos vizsgálati módszerrel, például sejttenyésztési vizsgálatokkal vagy állatmodellekkel lehet elvégezni.

5. Válassza ki a legígéretesebb kis molekulákat a további fejlesztéshez. Ez jellemzően magában foglalja a kis molekulák hatékonyságának, szelektivitásának és toxicitásának optimalizálását.

A fordított farmakológiát számos gyógyszer kifejlesztésére használták, köztük a Gleevec-et, az Iressa-t és a Tarcevát. Ezek a gyógyszerek hatékonynak bizonyultak különféle rákos megbetegedések kezelésében. A fordított farmakológia a gyógyszerkutatás ígéretes új megközelítése, amely számos betegség új terápiáinak kifejlesztéséhez vezethet.