Egészség és a Betegség
1. Faktorpótló terápia: Ez a hemofília elsődleges kezelése, és magában foglalja a hiányos véralvadási faktor pótlását a véráramba. A humán plazmából származó vagy rekombináns DNS-technológiával előállított faktorkoncentrátumokat intravénásan adják be a hiányzó alvadási faktor szintjének növelésére és a vérzés megállítására.
2. Dezmopresszin (DDAVP): Ezt a gyógyszert enyhe hemofília A-ban vagy von Willebrand-betegségben szenvedő betegeknél alkalmazzák. A dezmopresszin serkenti a von Willebrand faktor és a VIII-as véralvadási faktor felszabadulását a szervezet raktárhelyeiről, átmenetileg növeli azok szintjét a vérben és elősegíti a vérrögképződést.
3. Aktivált protrombin komplex koncentrátumok (aPCC-k): Ezek olyan véralvadási faktor koncentrátumok, amelyek számos alvadási faktort tartalmaznak, beleértve a II., VII., IX. és X. faktort. Bizonyos helyzetekben alkalmazzák, amikor a faktorpótló terápia nem hatékony vagy ellenjavallt, például olyan személyeknél, akiknél inhibitorok (alvadási faktorokat megakadályozó antitestek) szenvednek. nem megfelelően működik).
4. Rekombináns VIIa faktor (rFVIIa): Ez a VII-es véralvadási faktor genetikailag módosított formája, amely olyan A vagy B hemofíliában szenvedő betegeknél alkalmazható, akiknél inhibitorok fejlődtek ki. Megkerüli a normál alvadási kaszkádot, és közvetlenül aktiválja az X faktort, hogy elősegítse a vérrögképződést.
5. Emicizumab (Hemlibra): Ez egy monoklonális antitest gyógyszer, amelyet a hemofília A-ban szenvedő egyének vérzéses epizódjainak megelőzésére használnak. Úgy fejti ki hatását, hogy utánozza a VIII-as alvadási faktor működését, elősegíti a vérrögképződést és csökkenti a vérzés kockázatát.
6. Fitusiran (Hemgenix): A Fitusiran egy RNS-interferencia (RNSi) terápia, amelyet a hemofília A kezelésére használnak. Úgy fejti ki hatását, hogy megcélozza és elnémítja az antitrombin, a szervezet természetes antikoaguláns fehérje termelését, ezáltal növeli a véralvadási faktorok aktivitását.
Fontos megjegyezni, hogy az alkalmazott konkrét gyógyszer és a kezelési terv az egyén állapotától, a hemofília súlyosságától és a terápiára adott választól függően változhat. Az egészségügyi szolgáltatóval való konzultáció szükséges a legmegfelelőbb kezelési lehetőségek meghatározásához és azok hatékonyságának nyomon követéséhez.