Ami a környezeti hatást illeti, az az emberi tevékenységek és folyamatok természeti környezetre gyakorolt hatásaira vonatkozik. Az alacsony előfordulási gyakoriságú betegségek mérlegelésekor a környezeti hatás elsősorban az e ritka állapotok kezelésével kapcsolatos orvosi beavatkozások, gyógyszerek, kezelések vagy megelőző intézkedések lehetséges következményeire összpontosít. Célja az ökoszisztémákra, az élőhelyekre, a biológiai sokféleségre, a szennyezettségi szintre vagy az általános környezeti fenntarthatóságra gyakorolt káros hatások minimalizálása, miközben kielégíti az alacsony előfordulási gyakoriságú betegségekben szenvedő egyének egészségügyi szükségleteit.